獻(xiàn)身：病毒攜帶35億基因注入人腦

美國(guó)獨(dú)立電視制片人克萊因日前充當(dāng)了第一個(gè)敢“吃螃蟹”的人，成為迄今首位接受基因療法試驗(yàn)的帕金森氏癥患者。

據(jù)《紐約時(shí)報(bào)》19日?qǐng)?bào)道，55歲的克萊因是18日在紐約長(zhǎng)老會(huì)醫(yī)院動(dòng)的手術(shù)。手術(shù)持續(xù)約5個(gè)小時(shí)，克萊因的頭蓋骨頂部被鉆出一個(gè)硬幣大小的孔，研究人員隨后用一根頭發(fā)絲粗細(xì)的微小導(dǎo)管，將由病毒載體攜帶的約35億個(gè)治療基因副本注入他的腦中。

這項(xiàng)臨床試驗(yàn)的負(fù)責(zé)人、韋爾·康奈爾醫(yī)學(xué)院卡普利特博士介紹說(shuō)，新試驗(yàn)重點(diǎn)不在治療帕金森氏癥，主要是想評(píng)估基因療法的安全性。包括克萊因在內(nèi)，共有12名帕金森氏重癥患者將參加基因療法的第一期臨床試驗(yàn)。

卡普利特博士和合作者們認(rèn)為，基因療法也許可以為治療帕金森氏癥開(kāi)辟新途徑。他們?cè)O(shè)計(jì)的基因療法主要針對(duì)一種名為GABA的化學(xué)物質(zhì)。這種物質(zhì)的缺乏據(jù)認(rèn)為會(huì)導(dǎo)致大腦某些區(qū)域過(guò)度活躍?？ㄆ绽氐炔捎玫氖侄问且砸环N去除了遺傳物質(zhì)的腺相關(guān)病毒為載體，將名為GAD的基因輸送至患者大腦的丘腦底核區(qū)域。GAD編碼的酶有助于大腦產(chǎn)生更多GABA。研究人員希望能借此對(duì)患者丘腦底核和其他過(guò)度活躍的大腦區(qū)域起到鎮(zhèn)靜效果。

據(jù)報(bào)道，一些專(zhuān)家對(duì)卡普利特等的新試驗(yàn)持質(zhì)疑態(tài)度。他們擔(dān)心，基因療法有可能給患者帶來(lái)意想不到的副作用，病毒載體也許會(huì)擴(kuò)散并損傷大腦其他區(qū)域，或引發(fā)免疫反應(yīng)而導(dǎo)致大腦發(fā)炎。專(zhuān)家們說(shuō)，基因療法近年來(lái)問(wèn)題不少，新試驗(yàn)如出現(xiàn)差錯(cuò)，將會(huì)使基因療法研究再遭重挫。

不過(guò)，第一個(gè)接受試驗(yàn)的克萊因倒是想得開(kāi)。研究人員事先已向他說(shuō)明了可能存在的各種風(fēng)險(xiǎn)，但克萊因表示他樂(lè)意做一只科學(xué)研究的“猴子”。他說(shuō)，新療法如能對(duì)自己見(jiàn)效當(dāng)然好，但如果它能幫助其他帕金森氏癥病人，“那將更好”。