FDA顧問建議許多成人白血病試驗可應(yīng)用于兒童

美國食品與藥品管理局（FDA）顧問周二對FDA說，許多公司正在研發(fā)的新一代以基因為基礎(chǔ)的目標(biāo)白血病療法不必進(jìn)行分開的成人和兒童的臨床試驗。

FDA為了執(zhí)行1998“兒科規(guī)則”試圖聽取腫瘤藥物顧問委員會兒科小組委員會的建議。1998年“兒科規(guī)則”要求，如果該病既在成人中也在兒童中發(fā)生，藥物試驗資助人必須提供兒科信息。

委員會小組的建議通常是非正式和非限制性的。專家只是起輔助作用，正如一位FDA科學(xué)家所說的“只是討論和處理如何把法律應(yīng)用于腫瘤藥物”。

大多數(shù)專家期望細(xì)胞遺傳學(xué)、蛋白組學(xué)和其它科學(xué)進(jìn)展將使未來的藥物能夠直接作用于引起許多淋巴細(xì)胞癌的受體或遺傳學(xué)上的異常。委員會成員說成人和兒童疾病的生物學(xué)目標(biāo)是相同的，所以FDA不必為了滿足“兒科規(guī)則”而要求進(jìn)行附加的臨床試驗。

委員會成員還表達(dá)了一種憂慮，制藥公司為了完成有意義的大規(guī)模臨床試驗要招募足夠的兒童患者，但因為兒童中相對較少發(fā)生淋巴細(xì)胞癌，所以使得招募工作變的困難。他們認(rèn)為一些替代性終末指標(biāo)象酶水平或藥物動力學(xué)的成人資料并不完全可移用到兒童患者上。

委員會主席Victor M.Santana博士告訴路透社醫(yī)學(xué)新聞：“我不想讓他們在兒童中進(jìn)行大規(guī)模的臨床試驗，因為道理很簡單，沒有足夠的病人參加研究?！?/p>

Wayne Ruckoff博士代表Ortho Biotech公司對委員會說：“要使兒童藥物和成人藥物同步發(fā)展，但不用吸納所有的患者參與研究。”

但一些委員提醒公司和研究人員不要對一個研究抱很大的期望，期望一個研究就能得到新技術(shù)對兒童和成人有益的資料。

芝加哥西北大學(xué)兒童紀(jì)念醫(yī)院腫瘤學(xué)主任Sharon B.Murphy博士說：“嚴(yán)格意義上來說沒有一個研究被證明確實是有效的?！?/p>

她說研究人員應(yīng)考慮這樣一個事實，即惡性腫瘤在兒童和成人中是不同的。例如，兒童中72%的非何杰金淋巴瘤病例為淋巴母細(xì)胞或Burkitt型，而這兩種類型只占所有成人非何杰金淋巴瘤病例的4%。

委員會還告訴FDA官員以傳統(tǒng)細(xì)胞毒性模型為基礎(chǔ)的新藥應(yīng)根據(jù)每一個案例評審是否能將成人資料轉(zhuǎn)移到兒童疾病中去。但幾乎所有的成員都呼吁加強(qiáng)制藥界、學(xué)術(shù)界、腫瘤團(tuán)體、聯(lián)邦研究人員和管理者之間的交流，保證兒童有更多的腫瘤藥物。

休斯頓得克薩斯兒童癌癥中心的臨床醫(yī)生David G.Poplack博士說：“只開發(fā)兒童領(lǐng)域的療法需要太長的時間?！?/p>