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龐貝氏癥酵素替代療法發(fā)明者臺灣地區(qū)“中研院”陳桓崇最近透露,該療法已進行全球第三期臨床試驗,證明療效良好,可望在2006年初正式上市。
龐貝氏癥是一種糖類代謝疾病,患者因肝糖不能轉(zhuǎn)化葡萄糖,無法產(chǎn)生能量,導致四肢無力,并有呼吸困難和心臟衰竭的癥狀。據(jù)介紹,龐貝氏癥患者一歲以前夭折的比例高達90%,兩歲以前夭折的比例為100%。臺灣每年有10~20個新生兒患此癥。
陳桓崇用10年時間研發(fā)的酵素替代療法已在美國、歐洲和亞洲對50多名患者進行第三期臨床試驗。美國最早用這一方法治療的小孩現(xiàn)在已經(jīng)4歲多,外表與一般小孩沒有兩樣。
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龐貝氏癥酵素替代療法發(fā)明者臺灣地區(qū)“中研院”陳桓崇最近透露,該療法已進行全球第三期臨床試驗,證明療效良好,可望在2006年初正式上市。
龐貝氏癥是一種糖類代謝疾病,患者因肝糖不能轉(zhuǎn)化葡萄糖,無法產(chǎn)生能量,導致四肢無力,并有呼吸困難和心臟衰竭的癥狀。據(jù)介紹,龐貝氏癥患者一歲以前夭折的比例高達90%,兩歲以前夭折的比例為100%。臺灣每年有10~20個新生兒患此癥。
陳桓崇用10年時間研發(fā)的酵素替代療法已在美國、歐洲和亞洲對50多名患者進行第三期臨床試驗。美國最早用這一方法治療的小孩現(xiàn)在已經(jīng)4歲多,外表與一般小孩沒有兩樣。