小兒癲癇，中醫(yī)療效評定標(biāo)準(zhǔn)的研究

癲癇是一種常見的神經(jīng)系統(tǒng)疾病，是一組以反復(fù)的癇性發(fā)作為主要特征的慢性綜合征。癇性發(fā)作通常以意識障礙和驚厥為典型表現(xiàn)，也可表現(xiàn)為感覺、精神活動、內(nèi)臟功能異常，或兼有之。據(jù)統(tǒng)計我國的小兒癲癇患病率約為4.4‰。

目前隨著CT、核磁共振、腦電圖等診斷技術(shù)的不斷發(fā)展和被中醫(yī)臨床醫(yī)生所采用，中醫(yī)治療小兒癲癇的療效也在日益提高。然而，長期以來作為判斷小兒癲癇療效的評價標(biāo)準(zhǔn)，因其可評價指標(biāo)過少，則愈來愈暴露出它的局限性。因此，開展對于中醫(yī)藥治療小兒癲癇療效評定標(biāo)準(zhǔn)的研究，有利于加強對癲癇病的認(rèn)識，達到提高療效的目的。

一、目前使用的癲癇療效評定標(biāo)準(zhǔn)概況

目前，較為統(tǒng)一的癲癇療效評定標(biāo)準(zhǔn)主要有以下三種：

1.1979年10月全國癲癇學(xué)術(shù)會議中制定了癲癇療效評定標(biāo)準(zhǔn)，將療效分為五級。顯效：發(fā)作頻率減少75%以上；有效：發(fā)作頻率減少50～75%；效差：發(fā)作頻率減少25～50%；無效：發(fā)作頻率減少25%以下；加重：發(fā)作頻率增多。這一標(biāo)準(zhǔn)是目前為止使用最多的標(biāo)準(zhǔn)，其突出了發(fā)作頻率在癲癇的療效評價中的重要價值。

2.1993年10月衛(wèi)生部發(fā)布了《中藥新藥臨床研究指導(dǎo)原則·第一輯·中藥新藥治療癇證的臨床研究指導(dǎo)原則》。具體分為：臨床痊愈：發(fā)作完全控制1年，腦電圖恢復(fù)正常；顯效：發(fā)作頻率減少75％以上，或與治療前發(fā)作間隔時間比較，延長半年以上未發(fā)作，腦電圖改變明顯好轉(zhuǎn)；有效：發(fā)作頻率減少50～75％，或發(fā)作癥狀明顯減輕，持續(xù)時間縮短1/2以上，腦電圖改變有好轉(zhuǎn)；無效：發(fā)作頻率、程度、發(fā)作癥狀、腦電圖均無好轉(zhuǎn)或惡化。此標(biāo)準(zhǔn)將發(fā)作頻率、持續(xù)時間與腦電圖的改變相結(jié)合，綜合評價其療效。

3.1992年7月國家中醫(yī)藥管理局全國腦病急癥協(xié)作組討論制定了《癇證診斷與療效評定標(biāo)準(zhǔn)》，著眼于意識障礙和強直、抽搐的程度及持續(xù)時間，腦電圖的變化，采用計分法，用療效百分?jǐn)?shù)結(jié)合發(fā)作頻率的變化判定療效?；究刂疲函熜О俜?jǐn)?shù)≥92％，癲癇不再發(fā)作；顯效：療效百分?jǐn)?shù)≥70％，而＜92％，或發(fā)作頻率減少75％；有效：療效百分?jǐn)?shù)≥40％，而＜70％，或發(fā)作頻率減少50％；效差：療效百分?jǐn)?shù)≥20％，而＜40％，或發(fā)作頻率減少在25％～50％之間；無效：療效百分?jǐn)?shù)＜20％，或發(fā)作頻率減少＜25％。此標(biāo)準(zhǔn)是針對原發(fā)性癲癇中的強直——陣攣性發(fā)作的，其包含了中醫(yī)證候的內(nèi)容，以突出中醫(yī)治療在證候改善上的良好效果，但由于中醫(yī)證候的評分分級過粗，致使在應(yīng)用中難免出現(xiàn)中醫(yī)證候療效過低，甚至出現(xiàn)證候評分改變明顯低于發(fā)作頻率改變的情況。

目前中醫(yī)藥治療小兒癲癇的臨床研究多采用上述3種療效評價標(biāo)準(zhǔn)，同時有部分研究者在治療過程中又根據(jù)不同的研究內(nèi)容自行擬定了一些標(biāo)準(zhǔn)。例如發(fā)作持續(xù)時間的療效評定標(biāo)準(zhǔn)，以觀察期的平均發(fā)作持續(xù)時間與觀察前3個月的平均發(fā)作持續(xù)時間（強直——陣攣期）相比較，分為4級：臨床痊愈：發(fā)作完全控制1年（發(fā)作持續(xù)時間為0）；明顯好轉(zhuǎn)：發(fā)作持續(xù)時間縮短75％以上；好轉(zhuǎn)：發(fā)作持續(xù)時間縮短50～74％；無好轉(zhuǎn)：發(fā)作持續(xù)時間縮短不足50％。另外還有一類療效評定采用自擬積分法，主要針對腦電圖與中醫(yī)證候的改變。

現(xiàn)行的中醫(yī)藥治療小兒癲癇療效評定標(biāo)準(zhǔn)的不完善性、模糊性導(dǎo)致了一些有效的中醫(yī)藥療效顯示度不夠，治療方法不能得以推廣，影響了學(xué)術(shù)界內(nèi)外的交流?，F(xiàn)就主要存在的問題作一歸納：（1）中醫(yī)藥治療小兒癲癇的臨床報道所采用的療效評價標(biāo)準(zhǔn)尚缺乏統(tǒng)一性，研究結(jié)果的可比性欠佳。（2）簡單套用西醫(yī)的療效評價標(biāo)準(zhǔn)，難以反映中醫(yī)藥的自身特點和療效優(yōu)勢。（3）目前證候相關(guān)的療效評定標(biāo)準(zhǔn)很不完善，甚或缺如，對證候的改善還僅僅停留在對證候診斷標(biāo)準(zhǔn)中所涵蓋的癥狀、體征的改變上，對其他癥狀、體征很少涉及。（4）兒童正處于生長發(fā)育階段，腦的功能也在逐漸發(fā)育，兒童癲癇與成人癲癇不能完全等同視之，因此不能將成人癲癇的療效評價標(biāo)準(zhǔn)簡單套用于兒童。（5）中醫(yī)治療小兒癲癇的療效和研究成果的證據(jù)水平偏低，總體評價缺乏?，F(xiàn)存的療效評價指標(biāo)多集中于發(fā)作情況和腦電圖的改變，這顯然不足以全面、詳實、客觀地反映小兒癲癇的動態(tài)發(fā)展過程。如何在循證醫(yī)學(xué)的指導(dǎo)下提高中醫(yī)藥治療小兒癲癇療效的證據(jù)水平，是當(dāng)前面臨的難題之一。

二、建立小兒癲癇療效評定標(biāo)準(zhǔn)的思路

臨床療效是中醫(yī)藥學(xué)生存和發(fā)展的基礎(chǔ)，然而隨著傳統(tǒng)的生物醫(yī)學(xué)模式向生物－心理－社會醫(yī)學(xué)模式的轉(zhuǎn)變，過去沿用的有關(guān)療效評價的痊愈、顯效、有效、無效等分級指標(biāo)愈來愈顯示出它的局限性，因此尋找一個客觀、科學(xué)、系統(tǒng)的中醫(yī)藥臨床療效評定標(biāo)準(zhǔn)已是當(dāng)務(wù)之急。

我院開展小兒癲癇專病研究20余年，在分析總結(jié)大量的臨床病例后認(rèn)為：評價中醫(yī)藥治療小兒癲癇的療效，應(yīng)在循證醫(yī)學(xué)的指導(dǎo)下提高中醫(yī)的證據(jù)水平，將發(fā)作情況、腦電圖、中醫(yī)證候、認(rèn)知功能以及生活質(zhì)量等方面的內(nèi)容進行綜合評價，使之既能反映中醫(yī)中藥的治療效果，又能被國內(nèi)外醫(yī)學(xué)界所接受認(rèn)可。

1.生物醫(yī)學(xué)指標(biāo)：主要包括發(fā)作頻率、發(fā)作持續(xù)時間以及腦電圖的改變程度，這些是小兒癲癇療效評定的最基本、最直接的內(nèi)容。只有有效地控制了癲癇的發(fā)作，才能減少腦損傷，改善癲癇患兒的預(yù)后。

2.中醫(yī)證候的療效評定：辨證施治是中醫(yī)學(xué)的精髓，是有別于現(xiàn)代醫(yī)學(xué)診療體系的一大特色和優(yōu)勢。根據(jù)證候及其演變規(guī)律選擇治療法則是提高中醫(yī)療效的重要前提，因而判定中醫(yī)藥治療癲癇的臨床療效時，不應(yīng)缺少反映證候改善程度的指標(biāo)。中醫(yī)證候的研究完全可以借鑒量表測評的方法，借助現(xiàn)代數(shù)理統(tǒng)計分析方法和技術(shù)去規(guī)范和量化望、聞、問、切收集到的內(nèi)容。以已有的證候診斷標(biāo)準(zhǔn)為基礎(chǔ)，建立起適當(dāng)?shù)淖C候療效評定標(biāo)準(zhǔn)，是科學(xué)評價中醫(yī)藥治療小兒癲癇臨床療效的另一個重要部分。

3.認(rèn)知功能的評價：在就診的癲癇患兒中，記憶力減退和學(xué)習(xí)困難是很常見的伴隨癥狀。其原因主要是由于癲癇病本身及長期用藥，尤其是聯(lián)合使用抗癲癇藥后，患兒的認(rèn)知功能明顯受損。認(rèn)知功能是指人們掌握和熟練運用知識的能力，包括學(xué)習(xí)新知識的能力和從豐富的知識庫中追憶知識的能力，如計算能力、抽象概括能力、判斷事物之間的相似性與差別(分析和運用知識)的能力等。認(rèn)知功能的損傷在兒童表現(xiàn)為認(rèn)知發(fā)育遲緩和學(xué)習(xí)障礙，據(jù)統(tǒng)計約50%癲癇患兒存在某種程度的學(xué)習(xí)困難，因此將認(rèn)知功能損傷控制在最小范圍內(nèi)，是臨床醫(yī)生十分關(guān)注的問題。據(jù)我們的初步臨床觀察，中醫(yī)藥的益腎填精、豁痰熄風(fēng)法在控制癲癇發(fā)作的同時，具有較明顯的提高患兒認(rèn)知功能的作用。對此，將認(rèn)知功能引入中醫(yī)藥治療小兒癲癇的療效評價標(biāo)準(zhǔn)中，可充分體現(xiàn)中醫(yī)藥的優(yōu)勢與特長。

4.生活質(zhì)量的評價：一直以來對于癲癇的治療，醫(yī)生多注重于對癲癇發(fā)作的控制，而對患兒自身的感受關(guān)注較少。隨著健康概念的更新及社會醫(yī)學(xué)模式的轉(zhuǎn)變，評價患者生命質(zhì)量的指標(biāo)系統(tǒng)——生活質(zhì)量正悄然興起。WHO生活質(zhì)量研究組對生活質(zhì)量定義為：不同文化和價值體系中的個體，對于他們的生活目標(biāo)、期望、標(biāo)準(zhǔn)及所關(guān)心的事情和有關(guān)的生存狀況的體驗。簡單地說即是從患兒的角度出發(fā)，患兒自身的感覺和功能狀態(tài)，一般包括生理功能、心理功能、社會功能和物質(zhì)生活條件四方面的內(nèi)容。已有研究表明許多成年癲癇患者的社會心理問題都是在兒童時期形成的，因此對癲癇患兒的生活質(zhì)量的研究有重要的意義。我國的許克銘在對8歲以上的癲癇患兒調(diào)查中發(fā)現(xiàn)，88%的患兒存在不同程度的情緒障礙，35%的患兒有嚴(yán)重的焦慮、抑郁和羞辱感，90%的患兒對發(fā)作有不同程度的恐懼感。癲癇兒童的行為問題主要表現(xiàn)為性格多變、固執(zhí)、多動、沖動、強迫行為、攻擊性行為等。

西方醫(yī)學(xué)的這些與健康相關(guān)的生活質(zhì)量內(nèi)容，對中醫(yī)來說并不陌生。中醫(yī)通過望、聞、問、切，既可收集到這些屬于生活質(zhì)量的內(nèi)容，又可將這些資料作為辨證的依據(jù)，使用中醫(yī)藥進行干擾，同時，還能將其作為評判療效好壞和確立下一步治療方案的指標(biāo)。再者，“以人為本”是中醫(yī)藥治療的特色理念，中醫(yī)不是以“病”為治療對象，而是以患病的“人”作為研究對象，通過調(diào)整、改善人體臟腑、氣血功能活動和整體機能來達到提高人體對社會和自然環(huán)境適應(yīng)能力的最終目的。可見，中醫(yī)藥治療在整體調(diào)節(jié)的基礎(chǔ)上，對緩解病人緊張情緒、舒緩心理壓力等方面具有良好的作用。因此，在中醫(yī)藥理論指導(dǎo)下建立適用于中醫(yī)藥療效評價的生存質(zhì)量量表，不僅對于提高臨床療效有重要意義，更有助于向國內(nèi)外醫(yī)學(xué)界推廣。

以上四個方面是中醫(yī)藥治療小兒癲癇療效評定中不可或缺的內(nèi)容，四者之間相互聯(lián)系，相互影響。事實上，評價任何一種治療癲癇的方案，除了對于藥物療效的評價外，還應(yīng)該考慮患兒生活質(zhì)量的問題，同時也應(yīng)就中醫(yī)藥療法的安全性和經(jīng)濟性作出分析，以便對中醫(yī)藥治療本病的應(yīng)用推廣價值做出客觀評價。

作者簡介：馬融，男，49歲。教授，主任醫(yī)師，醫(yī)學(xué)博士，博士生導(dǎo)師，天津市政府授銜專家，享受國務(wù)院政府特殊津貼，國家中醫(yī)藥管理局重點?？啤⑻旖蚴行l(wèi)生系統(tǒng)重點發(fā)展學(xué)科學(xué)科帶頭人，從事中醫(yī)兒科學(xué)專業(yè)。現(xiàn)任天津中醫(yī)學(xué)院第一附屬醫(yī)院副院長，兒科主任。兼任國家及天津市食品藥品監(jiān)督管理局新藥審評委員、中華中醫(yī)藥學(xué)會兒科專業(yè)委員會副主任委員、中醫(yī)藥高等教育學(xué)會兒科分會副理事長、天津市中醫(yī)藥學(xué)會副會長、天津市中醫(yī)藥學(xué)會兒科分會主任委員、天津市中西醫(yī)結(jié)合學(xué)會兒科分會副主任委員等職。近年來發(fā)表學(xué)術(shù)論文68篇，主編或參編醫(yī)學(xué)專著12部，獲中華中醫(yī)藥學(xué)會和天津市科技進步二、三等獎11項。