《默克家庭診療手冊》 新藥安全性試驗

在美國，新藥在由食品和藥品管理局(FDA)批準(zhǔn)注冊以前，必須有嚴(yán)格的動物和人體試驗依據(jù)。經(jīng)多次試驗直接評價該藥物的有效性(療效)和相應(yīng)的安全性。首先進(jìn)行動物試驗，搜集有關(guān)藥物動力學(xué)(吸收、分布、代謝、排除)、藥物動態(tài)學(xué)(作用和機(jī)制)和安全性的資料，包括可能對生殖能力和后代健康的影響。很多藥物在這一階段因證明無效或發(fā)現(xiàn)毒性太大而被淘汰。

如果動物試驗成功，F(xiàn)DA可批準(zhǔn)研究者的新藥應(yīng)用研究，然后做人體試驗研究。這種研究要進(jìn)行幾期。在注冊前期階段(1期、2期、3期)，新藥首先在少數(shù)健康志愿者身上進(jìn)行研究，然后加大試驗人數(shù)，并在打算用該藥治療或預(yù)防疾病的病人或該病嚴(yán)重患者身上試驗。此外，還要明確療效、病灶的類型、不良反應(yīng)的頻率和對不良反應(yīng)敏感的因素(如年齡、性別、并發(fā)癥和與其他藥物的相互作用)。

將動物和人體試驗資料與藥物制造工藝、包裝資料、產(chǎn)品標(biāo)記，以新藥申請書形式呈交FDA。通常，在呈交新藥申請后要花2～3年時間進(jìn)行審查和批準(zhǔn)。然而，對療效顯著的新藥FDA可縮短批準(zhǔn)時間。

即使在新藥批準(zhǔn)后，廠商必須實施批準(zhǔn)后監(jiān)測階段(4期)，及時報告另外或以前未發(fā)現(xiàn)的不良反應(yīng)。參與用藥的醫(yī)生和藥劑師也應(yīng)跟蹤監(jiān)視。這種監(jiān)視很重要，因為即使前期研究發(fā)生不良反應(yīng)每1000份劑量只有1次，在藥物上市大量使用后出現(xiàn)重大不良反應(yīng)即使是每10000份劑量甚至每50000份劑量中出現(xiàn)1次也是很大的數(shù)字。如果有新的跡象表明新藥有相當(dāng)大的危險，F(xiàn)DA可收回批準(zhǔn)。