糖尿病基因治療的真與假

基因治療系指用正常的基因整合入細胞，以校正和置換致病基因的一種治療方法。從廣義上來講，將某種遺傳物質(zhì)轉(zhuǎn)移到患者細胞內(nèi)，以達到治療疾病目的之方法，稱為基因治療。

目前基因治療所采用的方法基本上可分為以下幾種：（1）基因矯正，指將致病基因的異常堿基進行糾正，而正常部分予以保留；（2）基因置換，是用正?；蛱鎿Q病變細胞內(nèi)的致病基因；（3）基因增補，不去除異常基因，將目的基因?qū)氩∽兗毎蚱渌毎?，使其表達產(chǎn)物補償缺陷基因的功能，或使原有的功能得到加強；（4）基因失活，在翻譯和轉(zhuǎn)錄水平阻斷某些基因的異常表達。

研究進展

目前糖尿病的基因治療策略主要包括：(１)阻止胰島β細胞的自身免疫傷，抑制胰島β細胞的凋亡，從而防止１型糖尿病發(fā)生；(２)改善外周組織的胰島素敏感性；(3)胰島素的基因治療。

簡單講，胰島素基因治療是指將胰島素基因?qū)氚屑毎?，使靶細胞能產(chǎn)生胰島素。

胰島素基因治療的首選靶細胞為肝細胞。實驗表明，鼠肝細胞經(jīng)胰島素基因治療，可改善轉(zhuǎn)基因糖尿病鼠的空腹高血糖。但由于該療法存在明顯的血糖調(diào)節(jié)滯后等技術難題，目前尚在試驗中。

腸道Ｋ細胞是另一靶細胞。它位于胃、十二指腸、空腸上段，可隨血糖變化分泌胃抑肽（參與餐后胰島素分泌調(diào)節(jié)的腸道肽類激素之一）。細胞表達有血糖感知，并能對外周血糖的變化產(chǎn)生分泌反應。但是，其缺陷在于，腸道細胞壽命短，必須將胰島素基因轉(zhuǎn)染至Ｋ細胞的祖細胞中，才能獲得長期穩(wěn)定的表達，不利于基因轉(zhuǎn)染操作，必須選擇腸道特異的基因轉(zhuǎn)染載體，故難度增大。

美麗的傳說

由于糖尿病的發(fā)病，被認為同人體內(nèi)多種基因和許多未知的環(huán)境因子之間的相互作用有關，所以研究的難度要明顯高于以往那些對單基因缺陷疾病的基因療法的研究。目前尚未發(fā)現(xiàn)任何用于人類的糖尿病基因療法，許多實驗僅限于動物實驗。

倫敦大學著名教授史蒂夫·瓊斯指出，“人類的糖尿病基因療法現(xiàn)還處于理想狀態(tài)，切不可將理想與現(xiàn)實混為一談”，“很明顯，生物技術的發(fā)展在一開始就已經(jīng)被扭曲了，我認為基因治療的技術發(fā)展還需要花10年的時間來做決定?！笨茖W家無法肯定基因治療的這種療法是否會影響目標（致病）基因以外的其他正?；颍l(fā)副作用?！澳壳盎虔煼ㄟ€是一個美麗的傳說”。

警惕騙局

研究發(fā)現(xiàn)，1型糖尿病的基因比較局限，估計約有13個基因?qū)?型糖尿病的發(fā)病較為重要。到目前為止，對1型糖尿病的基因研究相對比較清楚，因此用基因治療1型糖尿病獲得根治的希望比較大。但就算樂觀地估計，1型糖尿病的基因治療也只可能在10年左右才會有所突破，成為成熟的技術可能會更晚。2型糖尿病相關的基因比較多，現(xiàn)已發(fā)現(xiàn)上百種，哪些基因?qū)?型糖尿病的發(fā)病較為重要，還不甚清楚。2型糖尿病的基因治療還有很長的路要走。

所以糖尿病的基因治療不是現(xiàn)在的事，而是我們所渴望的將來的事。到目前為止，人一旦得了糖尿病，暫時不可能治愈。如果有人（或廣告）宣稱，現(xiàn)在可以靠基因治療來根治糖尿病，那至少是夸大其辭，甚至有些還可能是巫醫(yī)假藥，患者千萬不要輕信上當受騙，隨意終止現(xiàn)有治療，以至貽誤病情，釀成不可想象的后果。