降脂新藥Mipomersen可治療純合性家族性高膽固醇血癥

本報(bào)訊　 最近一項(xiàng)研究表明，降脂新藥Mipomersen用于治療純合性家族性高膽固醇血癥（hoFH）的Ⅲ期臨床達(dá)到主要終點(diǎn)：患者用藥26周后，低密度脂蛋白膽固醇水平下降了25%，而安慰劑組僅下降了3%。此外，該研究還達(dá)到了3個(gè)次要終點(diǎn)，包括載脂蛋白B、總膽固醇和非高密度脂蛋白膽固醇水平降低。

Mipomersen是首個(gè)載脂蛋白B合成抑制劑，它可通過(guò)防止致動(dòng)脈粥樣硬化的載脂蛋白合成，來(lái)降低低密度脂蛋白膽固醇水平。該隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照研究共納入了51例12歲以上的hoFH患者，這些患者盡管在使用最大耐受劑量的他汀類(lèi)藥物和其他降脂藥治療，但基線(xiàn)的平均低密度脂蛋白膽固醇水平仍然很高?；颊弑话?∶1的比例隨機(jī)分組，分別注射200毫克Mipomersen或安慰劑，每周1次，為期26周。該試驗(yàn)在7個(gè)國(guó)家的10個(gè)中心進(jìn)行，遍及北美、歐洲、亞洲、南美和非洲。

除了達(dá)到上述主要終點(diǎn)和次要終點(diǎn)外，與前期評(píng)價(jià)研究結(jié)果一致，該研究也發(fā)現(xiàn)，治療組最常見(jiàn)的不良反應(yīng)為注射部位反應(yīng)、流感樣癥狀和肝臟轉(zhuǎn)氨酶水平增高。

研究者稱(chēng):“對(duì)于那些急需新型治療方案的極高?；颊叨?，這是令人欣喜的好結(jié)果。作為迄今為止對(duì)hoFH患者最大的臨床研究，其良好的試驗(yàn)結(jié)果以及藥物特性令人鼓舞”。

據(jù)了解，研究人員正在進(jìn)行關(guān)于Mipomersen的一系列臨床試驗(yàn)，包括治療雜合性家族性高膽固醇血癥的Ⅲ期研究；治療重度高膽固醇血癥的Ⅲ期研究；治療存在冠心病高危風(fēng)險(xiǎn)的高膽固醇血癥患者的Ⅲ期研究；對(duì)存在高風(fēng)險(xiǎn)、高膽固醇水平且不能耐受他汀類(lèi)藥物患者的Ⅱ期研究。這些臨床試驗(yàn)的數(shù)據(jù)有望在向有關(guān)部門(mén)遞交將其用于治療hoFH患者的申請(qǐng)時(shí)得出，并將繼續(xù)積累該藥物治療高危、高膽固醇患者方面的臨床證據(jù)。(曹菊　 譯)