干細(xì)胞療法可用于治療1型糖尿病

1型糖尿病是自身免疫性疾病,細(xì)胞免疫攻擊胰島β細(xì)胞,導(dǎo)致其不能分泌胰島素。之前的研究顯示,對新診斷的1型糖尿病患者使用適量免疫抑制劑可以阻止胰島細(xì)胞進(jìn)一步受損,從而減少外源胰島素用量。巴西圣保羅大學(xué)的Voltarelli等研究發(fā)現(xiàn),自體非清髓性造血干細(xì)胞移植聯(lián)合大劑量免疫抑制劑,可以在毒性可接受的范圍內(nèi)治療新診斷的1型糖尿病患者。接受治療后,絕大多數(shù)患者胰島β細(xì)胞功能增強(qiáng),不依賴胰島素的時間也延長。(JAMA2007,297:1568)

該研究納入了2003年11月至2006年7月間巴西當(dāng)?shù)啬挲g在14~31歲、在過去6個月之內(nèi)被診斷為1型糖尿病的15例患者,排除了酮癥酸中毒者。這些患者在經(jīng)過免疫抑制治療后接受了自體非清髓性造血干細(xì)胞移植。研究隨訪了7~36個月(平均18.8個月)。

結(jié)果表明,在隨訪期間,有14例患者脫離了外源胰島素。脫離外源胰島素的時間,有1例患者達(dá)到35個月,有4例患者達(dá)到21個月,有7例患者至少達(dá)到6個月,另外2例患者在接受移植后的反應(yīng)時間較長,不注射胰島素的時間分別為1個月和5個月。在這14例患者中,有13例的血清糖化血紅蛋白(HbA1c)水平維持在低于7%的狀態(tài)。不良反應(yīng)包括雙側(cè)肺炎1例和內(nèi)分泌失調(diào)2例。

研究人員提醒,目前還不清楚該療法的療效能持續(xù)多久,也不清楚其安全性如何。

美國邁阿密米勒大學(xué)醫(yī)學(xué)院糖尿病研究所Skyler醫(yī)師在述評中指出了上述研究中的一些缺陷,例如缺乏隨機(jī)對照組、隨訪時間不足以觀察長期療效等。但他也肯定了該成果在糖尿病細(xì)胞療法中的意義——該類方法中第一個能夠阻止1型糖尿病進(jìn)展的方法。他認(rèn)為,在此基礎(chǔ)上,未來的研究將能讓治愈1型糖尿病的夢想成真。