面向邊遠民族地區(qū)發(fā)揮中醫(yī)藥治療優(yōu)勢造福地中海貧血患者

地中海貧血

當血液中的血紅蛋白不足時就是貧血。貧血有很多種類。最普遍貧血就是缺乏鐵質(zhì)的貧血。其主因是由于人體得不到足夠的鐵質(zhì)來制造血紅蛋白。重型地中海貧血是另一種貧血，其主因是血紅蛋白不足，與鐵質(zhì)吸收是完全無關的，因為重型地中海貧血是一種遺傳病。

地中海貧血是一種血液病，這種病在很多地方都有發(fā)生，尤其是在地中海地區(qū)的國家，中東及亞洲地區(qū)。

地中海貧血可分為兩大類，分別有甲型(α)和乙型(β)。另外亦有輕型、中型及重型地中海貧血之劃分。

目前治療方法

1.輸血和定時注射除鐵藥物；

2.骨髓或臍帶血移植。

治療的不利方面

1.經(jīng)輸血可能產(chǎn)生過濾性病毒疾?。?/p>

2.脾臟腫大;

3.膽結(jié)石結(jié)成;

4.除鐵藥有時亦會產(chǎn)生影響視力、聽覺和骨骼生長的副作用。

攻堅克難，立足臨床，服務農(nóng)村——補腎益髓法治療β-地中海貧血項目的啟示

由廣安門醫(yī)院吳志奎研究員領銜的研究團隊，在益髓生血法治療β-地中海貧血研究項目上取得了令人矚目的成績?？疾煸擁椖垦芯康倪^程及特點，對推動今后中醫(yī)藥創(chuàng)新發(fā)展不無裨益。

首先是攻堅克難。地中海貧血是一種遺傳性血液病，也是世界上發(fā)病高、危害大的單基因遺傳病。而在國內(nèi)外，目前尚沒有治療β-地中海貧血的特效治療手段。課題組科研最初面臨的處境無疑是資料匱乏、難度大、結(jié)果難以預期，但是他們選擇了迎難而上，因為科研創(chuàng)新的價值就蘊涵在艱難探索之中。

其次是立足臨床。課題組匯聚了中西醫(yī)專家學者，既有中醫(yī)傳統(tǒng)理論的指導，也有現(xiàn)代科技手段的支撐，但更重要的是，他們始終結(jié)合臨床搞科研，在病例分析、對照、驗證的各個環(huán)節(jié)，不辭辛勞，不避煩難，18次深入高發(fā)區(qū)。以詳實的數(shù)據(jù)充分證實了中藥治療β-地中海貧血的優(yōu)勢與前景。

再次是面向基層，服務農(nóng)村。醫(yī)學科研的目的無疑是為人民健康服務。我國僅廣西、廣東、海南三地，地中海貧血基因攜帶者就近2000萬人。但高昂的治療費用曾讓大部分患者就醫(yī)無門。課題組深入廣西高發(fā)區(qū)和邊遠民族地區(qū)，充分發(fā)揮中醫(yī)藥“簡便廉驗”的特色優(yōu)勢，用中藥益髓生血顆粒治療β-地中海貧血，并建立了面向廣大患者的“中西醫(yī)結(jié)合β-地中海貧血治療中心”和“地中海貧血之家”。該課題的社會價值之所以令人稱道，就在于為基層、邊遠地區(qū)的患者帶來了福音，緩解了“看病難、看病貴”。（壯壯）

廣西、廣東地中海貧血患病現(xiàn)狀

我國是地中海貧血的高發(fā)國。僅在廣西 α－地中海貧血發(fā)病率達15％，β－地中海貧血發(fā)病率5％，地中海貧血基因攜帶者高達900多萬。廣東地中海貧血基因攜帶者高達700多萬。廣西醫(yī)科大學曾對廣西40個縣10萬多中小學及幼兒園孩子進行抽樣，發(fā)現(xiàn)地中海貧血基因攜帶者高達20％；地中海貧血是廣西發(fā)生率最高危害最大的遺傳病，地中海貧血的預防和治療刻不容緩。關注地中海貧血患者的治療，在我國更是迫在眉睫的任務。對已出生的β－地中海貧血患者的治療及如何提高這類人群的生存質(zhì)量,是至今國際醫(yī)學尚未解決的難題。因此對該病的防治研究是關系優(yōu)生優(yōu)育、人口與健康，尤其在我國它是關系到邊遠民族地區(qū)民族素質(zhì)、社會穩(wěn)定與繁榮的有重大社會效益和實際意義的大事。

中國中醫(yī)科學院廣安門醫(yī)院依托中醫(yī)藥治療疑難病領先的技術優(yōu)勢，采用補腎益髓法治療β-地中海貧血，造福新生兒的未來

補腎益髓法治療β-地中海貧血，是中醫(yī)藥治療疑難病領先的優(yōu)勢項目研究。自國家“七五”攻關至今，依托多項國家自然基金資助，由中國中醫(yī)科學院廣安門醫(yī)院牽頭與中國人民解放軍三0三醫(yī)院、中國醫(yī)學科學院血液學研究所合作，經(jīng)過20余年的聯(lián)合攻關，已完成了4個階段成果的鑒定。取得了領先的臨床研究成果。課題組18次深入廣西高發(fā)區(qū)和邊遠民族地區(qū)，用中藥益髓生血顆粒治療β-地中海貧血，并在高發(fā)區(qū)建立了面向廣大患者的“中西醫(yī)結(jié)合β-地中海貧血治療中心”和“地中海貧血之家”，得到了當?shù)卣蛷V大患者的歡迎與支持。

中醫(yī)藥治療β-地中海貧血的理論基礎與治則治法

研究人員在國家“七五”攻關項目“腎生髓理論現(xiàn)代研究”中發(fā)現(xiàn)，補腎益髓中藥能促進造血，提高血紅蛋白含量，提出了中醫(yī)腎藏精生髓、髓生血理論是中醫(yī)治療β-地中海貧血理論基礎的假說，設想中醫(yī)腎生髓理論指導中藥治療β-地中海貧血可能是一條全新的路子。得到了臨床試驗的支持，并在研究中驗證了這一理論的客觀性。

β－地中海貧血屬于中醫(yī)“童子勞”、“虛勞”等范疇，該病多因先天稟賦不足，精血不充所致。病機上既有腎精虧虛，脾腎兩虛，精血不足，又有黃疸、積聚，本虛標實是其特點。治療上應采用補腎益髓法，以滋腎養(yǎng)肝、益精生血、健脾補氣、消痞退黃為治療原則。根據(jù)中醫(yī)理、法、方、藥相統(tǒng)一的原則擬定出補腎益髓法的代表方（益髓生血顆粒）。

高發(fā)區(qū)臨床治療走出了中醫(yī)藥治療β-地中海貧血的新路子

1.經(jīng)益髓生血顆粒治療3個月后，患者Hb、RBC、Ret、HbF自服藥第一個月起至3個月療程結(jié)束均明顯提高（P〈0.01），而安慰劑組患者在服安慰劑3個月中血液指標無明顯改善；按西醫(yī)療效標準要求，主要藥效學指標Hb、RBC、Ret、HbF上升為有效，治療組30例中有效28例，2例無效，有效率93.33%；安慰劑組有效3例，無效27例，有效率10%，兩組比較有非常顯著意義（P〈0.001）；中醫(yī)辨證和臨床證候按CRF表量化評分，結(jié)果表明治療組經(jīng)益髓生血顆粒治療3個月后，患者臨床中醫(yī)證候評分量化分析6種癥狀中除“食少、納呆”一項改善不具統(tǒng)計學意義外，其余“面色萎黃”、“頭暈目?！?、“心悸”、“氣短”、“倦怠乏力”等癥狀均明顯改善（P〈0.05），而安慰劑組則無明顯改善。兩組比較治療組中醫(yī)臨床癥狀改善有顯著統(tǒng)計學意義?；颊吒?、脾B超結(jié)果顯示：益髓生血顆粒治療組肝斜徑與療前比略縮小，不具統(tǒng)計學意義（P〉0.05），脾臟橫徑與療前比明顯縮?。≒〈0.05），而安慰劑組肝斜徑、脾橫徑與療前比無明顯變化，治療組肝、脾腫大縮小，硬度得到緩解。兩組肝腎功能均無明顯變化，無不良反應。益髓生血顆粒治療組患者在臨床癥狀、中醫(yī)證候和血液指標（Hb、RBC、Ret、HbF）等的改善方面均非常明顯優(yōu)于安慰劑組。

科學地闡明療效機理，初步明確了中藥治療β-地中海貧血療效特點和作用環(huán)節(jié)

中藥治療β-地中海貧血不改變患者的基因突變型，不同基因型療效有明顯差異，對雜合子型患者療效優(yōu)于純合子型患者；中藥治療β-地中海貧血可顯著提高患者的整體效應，血紅蛋白（Hb）含量穩(wěn)定升高；明顯提高血紅蛋白珠蛋白鏈比（γ/β+γ珠蛋白鏈比值），明顯提高患者外周血γ-珠蛋白mRNA表達。上述研究從深層次闡述了中醫(yī)腎生髓理論分子基礎的科學內(nèi)涵；使已領先的中藥治療β-地中海貧血從理論到實踐達到新的水平。

中藥治療β-地中海貧血的科學意義和應用前景

1.研究采用大樣本、隨機、單盲、安慰劑平行對照臨床研究和服安慰劑后再給益髓生血顆粒治療患者自身對照的比較研究；進行中醫(yī)證候量化評分，臨床癥狀與血液學指標改變相關性的動態(tài)觀察，提高了中醫(yī)藥治療β地中海貧血研究的科學性。

2.首次從基因突變與療效關系、基因表達與調(diào)控，以及從調(diào)控珠蛋白mRNA表達的不同層面，探討了中藥治療β-地中海貧血作用靶點的分子機制。

3.揭示了益髓生血治療β-地中海貧血療效特點和作用環(huán)節(jié)，闡明了中醫(yī)腎生髓、髓生血理論的分子學基礎，顯示出中藥治療β-地中海貧血獨特的理論基礎和實踐優(yōu)勢。

4.這是針對世界醫(yī)學難題高起點的屬中醫(yī)藥治療疑難病領先的優(yōu)勢項目研究。中科院院士沈自尹教授指出：“中藥治療β-地中海貧血的成果，其重要意義在于這是首次在國際上用藥物對單基因遺傳病實現(xiàn)不改變基因結(jié)構(gòu)，而是修飾、調(diào)節(jié)基因表達與基因產(chǎn)物功能就獲得無副作用和后遺癥的顯著療效?！?/p>

5.中藥益髓生血顆粒治療β-地中海貧血，將對“首都醫(yī)藥支邊”發(fā)揮積極作用。

益髓生血顆粒作為內(nèi)部制劑獲北京市藥監(jiān)局批文，文號為【2004】京藥制試字【0587】第2296號，已在高發(fā)區(qū)應用。

堅持面向邊遠民族地區(qū)，發(fā)揮中醫(yī)藥治療優(yōu)勢，造福廣大地中海貧血患者

課題組18次深入廣西高發(fā)區(qū)和邊遠民族地區(qū)，用益髓生血顆粒治療β-地中海貧血，并在高發(fā)區(qū)建立了“中西醫(yī)結(jié)合β-地中海貧血治療中心”和“地中海貧血之家”，得到了當?shù)卣蛷V大患者的歡迎與支持。

課題組人員將繼續(xù)堅持深入高發(fā)區(qū)，用中藥治療β-地中海貧血，提高該項研究的科學性、創(chuàng)新性，為傳統(tǒng)中醫(yī)藥走向世界，造福于人類作出新貢獻。