中醫(yī)藥防治疑難病研究取得突破性進展——益髓生血法治療β-地貧顯優(yōu)勢

11月29日，記者從中國中醫(yī)科學(xué)院廣安門醫(yī)院獲悉，該院與解放軍303醫(yī)院通過二十年聯(lián)合攻關(guān)協(xié)作，共同完成的“益髓生血顆粒治療β-地中海貧血與調(diào)控珠蛋白mRNA表達分子機制研究”，通過了由北京市科學(xué)技術(shù)委員會組織的專家鑒定。鑒定委員會專家認(rèn)為，該研究起點高、原創(chuàng)性強，具有重大社會效益，在β-地中海貧血（以下簡稱β-地貧）中醫(yī)藥治療領(lǐng)域居國內(nèi)外領(lǐng)先水平。

我國是地中海貧血高發(fā)國，南方各省發(fā)病率較高。廣西β-地貧的發(fā)病率5%。β-地貧是珠蛋白合成障礙性貧血，屬單基因遺傳病，重型預(yù)后極差，多數(shù)少年夭折，活下來的僅能靠輸血維持。對已出生的地貧患兒的治療及提高其生存質(zhì)量是世界醫(yī)學(xué)尚未解決的難題。

益髓生血顆粒是根據(jù)中醫(yī)“腎藏精生髓，精血同源”理論，采用補腎益髓法選用山茱萸、何首烏為君藥，配以熟地黃、補骨脂、黃芪、鱉甲等藥制成。據(jù)主持此項研究的中國中醫(yī)科學(xué)院廣安門醫(yī)院吳志奎教授介紹，以往國內(nèi)外對β-地貧臨床治療多為少數(shù)案例報道，對已出生的β-地貧患兒治療和改善其生存質(zhì)量，均缺乏系統(tǒng)治療和防治措施。課題組的工作人員18次深入廣西高發(fā)區(qū)，進行了11批臨床驗證，累積治療β-地貧患者156例。在高發(fā)區(qū)采用隨機、單盲、安慰劑平行對照臨床研究，并對患兒服安慰劑后再給益髓生血顆粒治療，進行患兒自身對照的比較研究，如此大樣本的臨床病例和規(guī)范研究，在國內(nèi)外β-地貧臨床研究中均屬首次。按照西醫(yī)療效標(biāo)準(zhǔn)要求，療效性指標(biāo)Hb、RBC、Ret、HbF上升為有效。治療組有效率為93.33%，安慰劑組有效率為10%，兩組比較有非常顯著性意義。

課題組還在分子機制研究中，進一步明確了中藥治療β-地貧的療效特點和作用環(huán)節(jié)。研究人員證實了以益髓生血為法則組方的益髓生血顆粒，可調(diào)控造血刺激因子表達，干預(yù)SCF-GM-CSF-EPO軸的生理功能，促進有效紅細胞增殖分化成熟和維持骨髓早期造血細胞正常結(jié)構(gòu)與生理形態(tài)，從結(jié)構(gòu)與功能相關(guān)研究，驗證了SCF-GM-CSF-EPO軸促進紅系祖細胞分化成熟的生理功能，是腎生髓、髓生血物質(zhì)基礎(chǔ)的客觀性。

吳志奎認(rèn)為，此項研究是對中醫(yī)藥治療單基因疾病進行的開創(chuàng)性研究。其調(diào)控功能基因表達是中藥治療β-地貧顯著特點之一。吳志奎介紹說，研究發(fā)現(xiàn)，中藥可顯著改變β-珠蛋白基因簇位點調(diào)控區(qū)（β-LCR）高敏位點HS2的DNA與核蛋白相互作用；明顯提高珠蛋白基因表達調(diào)控因子——紅系特異反式作用因子的表達；顯著改變功能基因表達，下調(diào)鐵蛋白基因表達，促進鐵的代謝，緩解因紅細胞破壞所致體內(nèi)鐵的蓄積；可激活γ-基因，促進γ-珠蛋白基因轉(zhuǎn)錄以及促進SCF-GM-CSF-EPO軸的造血刺激因子表達；可維持骨髓早期造血細胞正常結(jié)構(gòu)與生理等。研究結(jié)果使已領(lǐng)先的中藥治療β-地貧從理論到實踐達到了新的水平，也使該理論的現(xiàn)代研究達到國際領(lǐng)先水平。