《生物化學(xué)與分子生物學(xué)》 四、基因診斷與基因治療

基因克隆和基因分析的手段得到與人類疾病有關(guān)的基因異常變化、以及致病微生物基因結(jié)構(gòu)方面的知識，就可能用檢測和分析基因的方法去診斷疾病。對與疾病相關(guān)的基因及其調(diào)控了解，就有可能導(dǎo)入外源目的基因去糾正基因缺陷或改變基因表達(dá)調(diào)控以期達(dá)到治療疾病的目的。這些都是分子生物學(xué)進展在醫(yī)學(xué)上重要的應(yīng)用。因而本書列出兩章專門討論，在此不再重復(fù)敘述。

NDA重組技術(shù)和基因工程使人類進入了能動改造的生物界的新紀(jì)元，使醫(yī)學(xué)發(fā)展到分子醫(yī)學(xué)的新階段。但由于人類對生物基因組的結(jié)構(gòu)、基因表達(dá)調(diào)控等認(rèn)識還很有限，因而分子生物學(xué)的成果在醫(yī)學(xué)上的應(yīng)用還處在初級階段。新的基因工程藥物雖然不斷涌現(xiàn)，但已應(yīng)用的還是少數(shù)，而且由于對基因產(chǎn)物的整體效應(yīng)等研究還不夠充分，即使已批準(zhǔn)投入市場的基因工程藥物，有的療效還不很理想?；蛟\斷應(yīng)用的范圍尚有待擴大，基因治療理想成功的例子還不多。轉(zhuǎn)基因的工作還由于基因?qū)牒笤诨蚪M上的定位整合等知識和技術(shù)尚不成熟，因而現(xiàn)在轉(zhuǎn)基因的工作還很盲目、成功率還很低。這些都有待于進行許多扎實的基礎(chǔ)研究，了解更多分子遺傳學(xué)方面規(guī)律，并改進和創(chuàng)建新的技術(shù)，才能得到提高。然而探索著生命本質(zhì)的分子生物學(xué)已經(jīng)指出了光明的前程，隨著科學(xué)的進步，肯定將逐步實現(xiàn)能按人們的意志去獲得理想的結(jié)果，可以說“前途光明燦爛，道路曲折而遙遠(yuǎn)”。